Efekty terapii hormonem wzrostu

Rezultaty badań nad efektami terapii hormonem wzrostu (GHT) w PWS

Liczne badania wykazały skuteczność i dobroczynny wpływ terapii hormonem wzrostu na pacjentów z PWS. Co istotne, dostępne są dziś wyniki tak badań klinicznych z próbą kontrolną [Carrel et al. 1999, Haqq et al. 2003, Vahl et al. 1998, Whitman et al. 2004] jak i długoterminowych programów badawczych monitorujących dalekosiężne skutki TGH w tej populacji [Eiholzer 2001, Eiholzer & L'Allemand 2000, Lindgren & Ritzen 1999, Myers et al 2000, Obata et al. 2003, Whitman et al. 2002]. GHT w przypadku pacjentów z PWS nie tylko przyspiesza tempo wzrostu i normalizuje wzrost końcowy (target height), lecz przede wszystkim wpływa pozytywnie na przebieg procesów metabolicznych u chorych i reguluje proporcje tkanek ciała. Najnowsze badania wskazują, że wczesne (przed osiemnastym miesiącem życia) rozpoczęcie terapii GH przyspiesza rozwój motoryczny dzieci z PWS [Carrel et al. 2004, Eiholzer et al. 2004].

1. GHT znacząco przyspiesza i normalizuje wzrost dzieci z PWS [Carrel et al. 1999, Carrel et al. 2004, Eiholzer 2001, Eiholzer 2004, Haqq et al. 2003, Lee 2000, Lindgren 1999, Myers 2000, Obata et al. 2003].

2. GHT powoduje znaczące zmniejszenie udziału tkanki tłuszczowej w masie ciała, a równocześnie stymuluje przyrost masy mięśniowej, poprawiając w istotny sposób wzajemne proporcje tych tkanek i normalizując BMI. [Carrel et al. 1999, Carrel et al. 2004, Eiholzer 2000, Eiholzer 2001, Eiholzer 2004, Haqq et al. 2003, Lee 2000, Lindgren 1999, Myers 2000, Obata et al. 2003]. Wskazują na to wyniki uzyskane niezależnie na podstawie pomiarów tkanki tłuszczowej metodą DAXA (dual energy X-ray absorptiometry), pomiarów fałdów skórnych, pomiarów obwodów powłok cielesnych [Carrel et al. 1999, Carrel et al. 2004, Eiholzer 2000, Eiholzer 2001, Eiholzer 2004, Haqq 2003, Lee 2000, Lindgren 1999, Myers 2000, Obata et al. 2003].

3. Autorzy stwierdzają także poprawę wskaźnika REE (resting energy expenditure - spoczynkowe wydatkowanie energii) [Haqq et al. 2003, Myers et al. 2000]. O ile u nie poddanego terapii dziecka zapotrzebowanie energetyczne wynosi nie więcej niż 50% normy dla dziecka zdrowego, o tyle u dzieci poddanych terapii wzrasta ono do 75% [Eiholzer 2001]. Wszystko to wpływa na wzrost aktywności, siły fizycznej oraz poprawę koordynacji ruchowej u dzieci z PWS oraz dodatnio wpływa na jakość życia chorych. [Whitman et al. 2002]

4. GHT poprawia funkcjonowanie mięśni oddechowych. W wielu przypadkach zmniejsza ilość epizodów bezdechu i poprawia jakość snu [Haqq et al. 2003, Carrel et al. 1999]. Zmniejsza także ryzyko chorób serca i układów krążenia [L'Allemand et al. 2000]. Trzeba tu jednak wspomnieć, że zanotowano przypadki nagłych zgonów dzieci poddanych terapii GH, które w momencie rozpoczęcia terapii cierpiały na otyłość znacznego stopnia [Sacco & Di Giorgio 2005], lub miały problemy z oddychaniem [Vliet et al. 2004].

5. Badania na pacjentach z PWS poddanych GHT wskazują, iż w trakcie terapii wzrósł poziom spalania tłuszczów. [Carrel 1999]. W większości przypadków GHT nie wpływa negatywnie na metabolizm węglowodanów. Jedyne zanotowane przypadki dotyczyły dzieci, u których podczas terapii zaobserwowano gwałtowny przyrost wagi spowodowany brakiem kontroli diety. Powstała wówczas cukrzyca insulinoniezależna ustąpiła po przerwaniu leczenia. Wskazuje to na konieczność kontynuowania właściwej dla zespołu diety podczas trwania terapii. [Lindgren 1999]

6. Autorzy zwracają uwagę, że podczas GHT zwiększa się także stopień mineralizacji kości oraz normalizuje wymiary dłoni [Eiholzer & L'Allemand 2000, Lee 2000].

7. Badania wykazały, że pozytywne efekty długotrwałego stosowania GHT u pacjentów z PWS mają charakter trwały, przy czym najbardziej dynamiczne zmiany obserwuje się w pierwszym roku terapii [Lee 2000, Lindgren & Ritzen 1999, Myers et al. 2000, Obata et al. 2003]. Co istotne, utrzymanie tempa pozytywnych zmian (t.j. zmiejszenia ilości tkanki tłuszczowej, wzrostu proporcji bezwzględnej beztłuszczowej masy ciała, wzrostu spoczynkowego wydatkowania energii, itd) po pierwszych 24 miesiącach terapii wymaga podawania dawki standardowej lub wyższej (1,5 mg/m2/dzień) [Carrel et al. 2001].

8. Według najnowszych publikacji bardzo wczesne rozpoczęcie terapii (przed osiemnastym miesiącem życia) przyspiesza rozwój motoryczny dzieci z PWS i zapobiega powstaniu dysproporcji pomiędzy tkanką tłuszczową a masą mięśniową [Eiholzer 2001, Eiholzer et al. 2004, Carrel et al. 2004].

____________

Źródło